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L’emofilia è una malattia congenita ed ereditaria, che consiste nella mancanza o nella carenza di una proteina del sangue -fattore di coagulazione VIII, IX, VII- fondamentale nel processo di coagulazione. L’emofilia A è un’anomalia genetica che colpisce 15-20 soggetti maschi ogni 100.000 nati in tutto il mondo.  È caratterizzata da una presenza insufficiente o dall’assenza di un fattore di coagulazione del sangue conosciuto come Fattore VIII. L’emofilia B, che colpisce 3-4 soggetti maschi ogni 100.000 nati in tutto il mondo, è caratterizzata da una presenza insufficiente o dall’assenza del fattore IX. Le persone affette da emofilia rischiano di incorrere in emorragie interne spontanee che, se non trattate adeguatamente, possono produrre danni alle articolazioni e, nei casi più gravi, causare la morte del paziente.

Baxter ha introdotto il primo concentrato di Fattore VIII prodotto industrialmente per il trattamento dell’emofilia, il primo concentrato di Fattore VIII trattato a caldo e successivamente il primo concentrato ricombinante prodotto con tecniche di ingegneria genetica, non derivato dal plasma. Più recentemente, Baxter ha presentato il primo concentrato di Fattore VIII ricombinante prodotto senza proteine umane o animali nel processo di coltura delle cellule, purificazione e formulazione finale. Questo tipo di lavorazione elimina il rischio di infezioni da virus o prioni infettivi che possono essere  veicolati dalle proteine del plasma.

Anche per quanto riguarda la cura dell’emofilia B, Baxter distribuisce un Fattore IX ricombinante. Anche in questo caso, il  gene per il Fattore IX umano è inserito in cellule di coltura coltivate in un mezzo totalmente privo di proteine umane o di origine animale.   Il Fattore IX ricombinante viene purificato mediante successive fasi cromatografiche senza l'impiego di anticorpi monoclonali. Come sopra, l’assenza nel processo produttivo di proteine animali e/o umane aggiunte elimina il rischio di infezioni da virus o prioni infettivi che possono essere  veicolati dalle  proteine del plasma.

Baxter produce anche altri fattori coagulanti per la cura dell’emofilia, tra i quali  un medicinale per la terapia dei pazienti che presentano fattori inibitori o anticorpi contro il Fattore VIII.

Gli anticorpi, o immunoglobuline, vengono prodotti dal sistema immunitario per proteggere l’organismo dalle infezioni provocate da fattori patogeni come i batteri e i virus. Le persone affette da una immunodeficienza sono spesso soggette ad infezioni croniche che possono condurre in casi estremi anche alla morte. Baxter produce terapie sostitutive degli anticorpi che consentono ai pazienti affetti da deficit immunitari di combattere le infezioni.

Questi preparati a base di immunoglobuline G altamente purificate, derivate da vaste raccolte di plasma umano, sono indicate nel trattamento delle immunodeficienze primitive, nel trattamento delle immunodeficienze  secondarie quali la leucemia linfocitica cronica a cellule B (LLC-B) e il mieloma multiplo, nella prevenzione delle infezioni batteriche associate a immunodeficienze primarie e secondarie, e per il trattamento di malattie della immunomodulazione quali la Sindrome di Guillain-Barrè (GBS), la Porpora Trombocitopenica Idiopatica (ITP) e la Sindrome di Kawasaki.

Tra i deficit di fattori della coagulazione, il deficit di proteina C rappresenta un potenziale problema per la vita di tutti i giorni per i molteplici ruoli svolti da questo fattore. La proteina C, infatti, svolge un ruolo importante nel regolamento dell'emostasi, fornendo un meccanismo naturale che inibisce l'attività e una eccessiva generazione della trombina della proteasi coagulativa in risposta a una lesione. La proteina C, con il suo cofattore proteina S è il componente centrale di un importante sistema regolatorio naturale antitrombico con proprietà anticoagulanti, antinfiammatorie e profibrinolitiche.

Esistono forme di deficit di proteina C sia ereditarie che acquisite; quelle ereditarie sono ulteriormente classificate in eterozigoti e omozigoti oltre che eterozigoti doppie e sono caratterizzate da una diminuzione quantitativa dei livelli di proteina C. Tali condizioni sono caratterizzate da uno squilibrio emostatico fra le forze pro e anticoagulanti a favore della coagulazione.

Le persone affette da deficienza di AAT sono prive di un’importante proteina del sangue elaborata nel fegato che consente di proteggere il tessuto polmonare dai danni derivanti dagli enzimi rilasciati dai globuli bianchi.

I pazienti in queste condizioni possono sviluppare un danno a livello polmonare che, se non trattato, può risultare letale. Baxter produce attualmente una terapia AAT basata sul plasma e sta conducendo insieme a un’altra azienda una sperimentazione clinica di una terapia ricombinante.

Baxter produce vaccini per la prevenzione di gravi malattie infettive: un vaccino per la meningite da meningococco C, una malattia fortemente contagiosa caratterizzata da un rapido sviluppo tale da renderne difficile un approccio terapeutico; un vaccino per l’encefalite virale trasmessa dalla zecche, infezione comune in Europa, altamente invalidante e potenzialmente letale.  Sono in  fase di sviluppo un vaccino influenzale prodotto con una tecnologia innovativa e altri vaccini per la SARS, la malattia di Lyme e il vaiolo.

Baxter realizza biomateriali usati come ausili terapeutici per l’emostasi e la riparazione tissutale. Tra questi prodotti vi è la colla di fibrina composta da trombina e fibrinogeno umani che riproduce l’ultima fase della cascata coagulativa umana e viene utilizzata come prodotto per l’emostasi nell'emorragia diffusa (a nappo) nelle procedure di cardiochirurgia, in chirugia generale sugli organi parenchimatosi per prevenire fenomeni emorragici post-operatori e per ridurre l’incidenza di  fistole,  come adesivo per il fissaggio atraumatico delle reti per la chirugia dell’ernia inguinale, in neurochirurgia nelle ricostruzioni della dura madre.

Nel 1939, Baxter ha introdotto nel mercato la prima unità per la raccolta e la conservazione del sangue in ambiente sterile e sotto vuoto. Da allora, le innovazioni di Baxter nei materiali plastici, nelle soluzioni e nei sistemi utilizzati per la lavorazione del sangue hanno reso possibile la terapia con emocomponenti su base individuale. L’azienda prosegue il suo impegno nel migliorare la sicurezza e la disponibilità degli emocomponenti attraverso l’impiego di tecnologie avanzate.

La raccolta manuale:
Nel 1948, Baxter ha realizzato la sacca in plastica per la raccolta di sangue, che ha per la prima volta consentì la separazione dei componenti ematici all’interno di un sistema chiuso. Questa innovazione aprì la strada alla “terapia degli emocomponenti”, con la quale si forniscono ai pazienti solo i componenti ematici necessari ed è possibile utilizzare un’unità di sangue intero per più pazienti.

Baxter offre una vasta gamma di sacche, dalle unità singole per la raccolta del sangue intero a quelle quadruple per la preparazione di diversi emocomponenti. Baxter fornisce inoltre anticoagulanti e altre soluzioni additive dirette a prolungare i tempi di conservazione dei globuli rossi.

La raccolta automatica:
Baxter produce un’ampia gamma di sistemi per la raccolta automatica del sangue e degli emocomponenti. Questi sistemi permettono ai Centri Trasfusionali di raccogliere solo gli specifici emocomponenti necessari e di restituire gli altri al donatore. L’ultimo sistema di raccolta automatizzato di Baxter, viene usato per la raccolta dei globuli rossi. Baxter dispone anche di un separatore cellulare automatizato per la separazione e la raccolta delle piastrine, emocomponenti essenziali per la coagulazione e produce, inoltre, un ulteriore sistema automatico usato per raccogliere il plasma destinato alla produzione di diversi emoderivati.

Leucodeplezione:
Baxter offre vari filtri di leucodeplezione usati per rimuovere i leucociti, o globuli bianchi, dal sangue intero e dagli emocomponenti prima della trasfusione. I globuli bianchi contribuiscono alla trasmissione di alcune malattie infettive e allo sviluppo di reazioni immunitarie nei pazienti trasfusi.

Inattivazione degli agenti patogeni:
Baxter attualmente distribuisce in Europa un sistema che, prima della trasfusione, è in grado di inattivare gli agenti patogeni eventualmente presenti nelle piastrine del donatore. Il sistema automatizzato si basa su una tecnologia innovativa che è stata sviluppata da Baxter in collaborazione con Cerus Corporation.

Prodotti accessori:
Baxter offre un’ampia gamma di prodotti accessori destinati ai Centri Trasfusionali. Tra questi, le sacche usate per trasferire gli emocomponenti e gli altri emocomponenti raccolti dal donatore in nuovi contenitori per scopi trasfusionali, i set per trasfusione, i dispositivi per il campionamento, le soluzioni per il congelamento, i saldatori per le linee di connessione, le poltrone per i prelievi ed altri accessori.